Roche, dati promettenti per nuovo farmaco contro la sclerosi multipla

Post del: 04.06.2025

La multinazionale farmaceutica Roche ha diffuso risultati clinici molto incoraggianti relativi a fenebrutinib, una molecola sperimentale che potrebbe rappresentare un’importante svolta nel trattamento della sclerosi multipla. Il farmaco, ancora in fase di sviluppo, ha mostrato un’efficacia significativa nel rallentare la progressione della malattia e nel ridurre quasi totalmente l’attività patologica nei pazienti coinvolti nella sperimentazione.

Un passo avanti nella lotta alla sclerosi multipla

Durante il meeting annuale del Consortium of Multiple Sclerosis Centres (CMSC) tenutosi a Phoenix, negli Stati Uniti, Roche ha presentato i risultati aggiornati dello studio di fase II. Secondo quanto comunicato, fenebrutinib ha dimostrato un profilo altamente selettivo e potente, con risultati clinici che lasciano ben sperare in vista della prossima fase di sperimentazione.

“Fenebrutinib è un farmaco promettente, con un meccanismo d’azione preciso e un profilo di sicurezza che ci permette di guardare con fiducia alla fase III”, ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer del gruppo.

Cosa rende fenebrutinib un potenziale punto di svolta

Il nuovo farmaco contro la sclerosi agisce inibendo in modo mirato la proteina BTK (Bruton Tyrosine Kinase), coinvolta nei processi infiammatori che colpiscono il sistema nervoso centrale. L’obiettivo è quello di ridurre le infiammazioni croniche responsabili dei danni alla guaina mielinica – il rivestimento protettivo dei neuroni – rallentando la progressione della malattia.

La sclerosi multipla è una patologia autoimmune che colpisce oltre 2,9 milioni di persone nel mondo, causando un’ampia gamma di sintomi debilitanti: stanchezza persistente, problemi di equilibrio, disturbi visivi e difficoltà motorie sono solo alcuni dei segnali che ne caratterizzano l’evoluzione. L’età d’esordio più comune è tra i 20 e i 40 anni, rendendola la principale causa di disabilità neurologica non traumatica tra i giovani adulti.

Prossimi passi: attesa per la fase III

Roche prevede di concludere gli studi di fase III entro la fine del 2025. Se i risultati saranno confermati, fenebrutinib potrebbe essere proposto alle autorità regolatorie per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

L’annuncio ha avuto un impatto anche in borsa: il buono di godimento Roche ha registrato un rialzo di circa l’1% nella giornata della comunicazione, in controtendenza rispetto al mercato generale. Da inizio anno, il titolo è salito del 2%, mentre la crescita su base annua ha toccato il +15%. Il dato a cinque anni resta però negativo (-21%).

Roche: una storia di innovazione e ricerca

Fondata nel 1896 a Basilea da Fritz Hoffmann-La Roche, la società è oggi tra i leader mondiali nel settore farmaceutico e diagnostico. Tra le sue aree di eccellenza spiccano l’oncologia, le malattie autoimmuni e i test diagnostici avanzati. Nel 2024, Roche ha registrato un fatturato complessivo di 60,5 miliardi di franchi e un utile netto di 9,2 miliardi, consolidando la sua posizione nel panorama sanitario globale.

L’interesse per nuovi farmaci contro la sclerosi è elevatissimo, vista l’incidenza crescente della malattia e la mancanza, al momento, di una cura definitiva. La prospettiva che fenebrutinib possa rappresentare una nuova opzione terapeutica più efficace e sicura accende le speranze non solo dei medici, ma anche di milioni di pazienti.

Cos’è fenebrutinib?

Fenebrutinib è un farmaco in fase sperimentale sviluppato dalla casa farmaceutica Roche, attualmente oggetto di studi clinici per il trattamento della sclerosi multipla. La molecola agisce in modo mirato come inibitore selettivo della tirosina chinasi di Bruton (BTK), un enzima che svolge un ruolo centrale nella comunicazione tra cellule del sistema immunitario, in particolare le cellule B e mieloidi, implicate nei processi infiammatori e autoimmuni tipici della malattia.

A differenza di altri trattamenti che sopprimono in modo generalizzato il sistema immunitario, fenebrutinib si concentra su una modulazione più precisa della risposta infiammatoria, riducendo potenzialmente gli effetti collaterali e migliorando la tollerabilità del trattamento nel lungo periodo. Questo approccio selettivo lo rende particolarmente promettente sia per le forme recidivanti sia per quelle progressive della sclerosi multipla.

Nei più recenti studi di fase II, il farmaco ha mostrato risultati incoraggianti: nei pazienti trattati si è osservata una quasi completa soppressione dell’attività patologica della malattia e un rallentamento della progressione della disabilità. Il profilo di sicurezza emerso finora appare favorevole, rendendo plausibile il proseguimento del percorso di sviluppo clinico. Roche prevede di completare la fase III entro la fine del 2025.

Se i dati futuri confermeranno quelli ottenuti finora, fenebrutinib potrebbe rappresentare una nuova generazione di farmaco contro la sclerosi, offrendo una terapia efficace e più mirata per milioni di persone che convivono con questa malattia cronica e spesso invalidante.

Sclerosi multipla e Roche | Conclusione

I dati presentati da Roche su fenebrutinib indicano una direzione chiara: quella di un futuro in cui la gestione della sclerosi multipla sarà sempre più precisa, personalizzata ed efficace. Anche se resta ancora da completare l’iter sperimentale, le premesse per un nuovo farmaco contro la sclerosi ci sono tutte.